Gagnon z ajdovskim podjetjem občasno sodeluje že vse od leta 2006, pred dvema letoma pa je v podjetju prevzel položaj glavnega znanstvenika ter se iz ZDA preselil v Ajdovščino. Navdušuje ga področje biologije, za katero pravi, da je čudna in hkrati zabavna, da daje veliko zadovoljstva ter omogoča, da tudi po 40 letih dela še vedno vsak dan doživi nekaj novega. »Če te bega, če ne veš, kaj se dogaja ali kako nekaj deluje, biologija ni zate. Če pa želiš odkrivati vedno nekaj novega, spoznavati, kako se nekaj naredi, česar ni naredil še nihče, potem je to popolno področje zate. In jaz sem eden od teh ljudi, po 40 letih še vedno ne morem verjeti, da me plačujejo, da se tako zabavam,« je povedal Pete Gagnon.

Pete Gagnon

V visokotehnološkem podjetju Bia Separations so razvili lastno tehnologijo in orodje za kromatografsko ločevanje različnih (bio)molekul, s katero lahko proizvajalci zdravil ločijo želene učinkovine od nezaželenih oziroma zdravila očistijo. Podjetje je vodilni svetovni proizvajalec naprednih filtrov - CIM (Convective Interaction Media) monolitnih kolon - za uporabo v farmacevtski in kemijski industriji. Kot je izpostavil Gagnon, kromatografski mediji od samega začetka zmorejo, česar pred tem ni zmogel noben drug medij. »To nam omogoča, da lahko rešujemo probleme, ki jih prej ni bilo možno rešiti. Zato je tukaj tako vznemirljivo.«

Za varnost zdravila in njegov uspeh je tehnologija čiščenja ključnega pomena, saj omogoča ločevanje zdravilnih učinkovin od drugih, pogosto strupenih ali celo rakotvornih. Ta proces po navedbah podjetja predstavlja visok odstotek proizvodnih stroškov zdravila. Njihovi pametni mediji pa so postali del registracije učinkovine, kar pomeni izključno uporabo produktov podjetja Bia Separations v naslednjih nekaj desetletjih.

Eden večjih izzivov pri razvoju tehnologije za čiščenje so izgube, do katerih prihaja pri čiščenju. Na področju rekombinantnih proteinov je namreč veliko proizvodov, pri uporabi katerih na koncu ostane le 20 odstotkov ali manj začetne količine, podjetja pa si želijo večji, 80- ali 90-odstotni izkoristek. »Pri čiščenju gre vedno za bitko med čistostjo in ohranitvijo čim večje količine izdelka. Želimo si oboje, vendar je to res velik izziv.«

Orodja, ki jih proizvaja Bia Separations, so po besedah Gagnona še posebej primerna za čiščenje materiala za gensko zdravljenje, ki omogočajo popravljanje napak v človekovih genih ter s tem zdravljenje genskih bolezni. Za razliko od klasičnih zdravil ne vsebujejo preprostih kemijskih spojin, ampak viruse, ki služijo kot dostavna vozila za nadomestne zdrave gene. Eden bolj odmevnih dosežkov podjetja Bia Separations je bilo sodelovanje pri razvoju genskega zdravila za dojenčke s spinalno mišično atrofijo Zolgensma, trenutno najdražjega zdravila na svetu - odmerek za enega bolnika namreč stane 2,1 milijona dolarjev, ki ga pod okriljem Novartisa proizvaja ameriško podjetje Avexis.

Zdravilo je v slovenski javnosti odmevalo predvsem zaradi humanitarne akcije za dečka Krisa, v kateri so uspeli zbrati sredstva za njegovo zdravljenje v ZDA. Doslej so za zdravljenje spinalne mišične atrofije uporabljali predvsem zdravilo nusinersen pod zaščitenim tržnim imenom Spinraza, ki so ga morali pacientu po prvih nekaj odmerkih injicirati vsakih nekaj mesecev. Pri terapiji z zdravilom Zolgensma pa lahko po drugi strani zadostuje že zgolj en sam odmerek.

Čeprav je sodelovanje podjetja Bia Separations pri razvoju tega zdravila eden najbolj odmevnih dosežkov podjetja v medijih in javnosti, je ta po mnenju Gagnona le sadež dolgega niza pomembnih tehnoloških dosežkov iz preteklosti. Je pa potrditev tega genskega zdravila ključnega pomena za področje genske terapije, ki si je več desetletij prizadevala za uspeh. »Z novim zdravilom Zolgensma, ki prihaja na trg, se bo vse spremenilo, vrata se bodo odprla za vse,« je menil Gagnon. Genska terapija ima po mnenju Gagnona tudi potencial, da nadomesti celotno industrijo monoklonskih protiteles, bioloških zdravil, ki se uporabljajo za zdravljenje nekaterih vrst raka ter lajšanje vnetnih bolezni, ter omogoči stvari, ki jih industrija protiteles nikoli ni mogla doseči.

Pri razvoju zdravila Zolgensma je s specifičnimi analitskimi tehnikami, ki so potrebne za natančno karakterizacijo zdravila, sodeloval tudi Nacionalni inštitut za biologijo (NIB), s katerim Bia Separations sodeluje vse od ustanovitve podjetja. NIB, pionir na področju metod za določanje in kvantifikacijo gensko spremenjenih organizmov in mikroorganizmov, vključno z virusi, za Bia Separations s specifičnimi analitskimi tehnikami med drugim preverja kakovost razvoja priprave zdravila ter razvoj in vzpostavljanje postopkov za čiščenje virusov.

* Vir in fotografija: STA

Deli Nazaj